赛道掘金 发布于 2022-07-18 22:36:04
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嘉宾:恒瑞医药研发总裁 张连山
不同Modality药物的研发趋势:1. 传统小分子、单克隆抗体、多肽;2. 双/多特异性抗体,抗体药物偶联物;3. RNA药物,免疫细胞治疗,基因治疗,蛋白降解剂。
1. 传统小分子研发并非陷入“困境”:
FDA获批新药小分子占比从90%逐步下降至70%,但小分子药物在全球销售额前十中仍然占据重要地位。小分子和大分子各有优势:小分子可口服,患者依从性高,胞内、胞外靶点均可,可过血脑屏障,分子稳定性好,易于储存运输,无免疫原性。但小分子最大的问题就是专利悬崖,而大分子制造难度较大,可替代性较弱。
传统小分子靶向药:迭代更新提高临床获益,靶点包括ALK、EGFR、CDK4/6、PARP等。ALK抑制剂耐药机制包括脑转移。EGFR能够针对C797S突变,开发第四代分子,BLU945、BBT-176 (
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